16. marec 2023
»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«
Osredkar opisuje prejšnje prakse zdravljenja genskih bolezni.
16. marec 2023
»Za spinalno mišično atrofijo (SMA) velja – vsaj nekatere študije tako kažejo –, da če se začne zdraviti, še preden se simptomi sploh pokažejo, lahko ti otroci, ne samo da nimajo nobenih znakov bolezni, ampak lahko živijo čisto normalno življenje tako kot vsi drugi vrstniki.«
Osredkar opisuje učinke zdravljenja spinalne mišične atrofije.
16. marec 2023
»To zdravilo, ki ga je dobil Kris, sta zdaj dobila tudi dva slovenska otroka v naši bolnišnici.«
Osredkar opisuje distribucijo zdravila za redko bolezen.
16. marec 2023
»Najboljša, najvarnejša, najučinkovitejša – če se bo izkazalo, da so res varna in učinkovita – pa bodo potem v končni fazi preizkusili tudi na bolnikih s to boleznijo.«
Osredkar govori o načrtovanem preizkusu zdravila na bolnikih.
16. marec 2023
»To breme, ne zgolj finančno breme, bo prevzel center.«
Osredkar govori o prevzemu bremena razvoja zdravil s strani centra.
